罕見(jiàn)病天價(jià)藥物要進(jìn)醫保 支付難題亟待解決

　　新一輪國家醫保目錄調整即將開(kāi)啟，目前有728個(gè)藥品申請進(jìn)入，其中涉及價(jià)格高昂的罕見(jiàn)病藥物，例如一針賣(mài)70萬(wàn)元的諾西那生鈉注射液、一年治療費用或上百萬(wàn)元的注射用阿加糖酶β等。如果這些罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫保目錄，有望解決臨床急需問(wèn)題，但也會(huì )占用不少醫保資金。在目前醫保以“?；尽睘樵瓌t的情況下，罕見(jiàn)病藥物的支付難題如何破解呢？

　　罕見(jiàn)病，并非特指某種疾病，而是患病率極低的一大類(lèi)疾病的統稱(chēng)，一般為慢性，病情嚴重，多數不加干預會(huì )導致死亡；難診難治，95%罕見(jiàn)病無(wú)治療藥物；患者負擔重，治療費用高。我國的罕見(jiàn)病，有80%以上是基因缺陷所導致的遺傳病。

　　近年來(lái)，我國通過(guò)醫保目錄調整，助推解決罕見(jiàn)病藥物可及性問(wèn)題，如2019年國家醫保目錄調整中重點(diǎn)考慮罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森罕見(jiàn)病用藥新增納入目錄，并通過(guò)準入談判將肺動(dòng)脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見(jiàn)病用藥納入目錄。據統計，在全球121種罕見(jiàn)病治療藥物中，目前我國上市且有適應癥的罕見(jiàn)病治療藥物有50余種，其中有40余種已納入國家醫保藥品目錄，且價(jià)格出現大幅下降。

　　不過(guò)，時(shí)至今日，罕見(jiàn)病藥物尤其是一些天價(jià)藥，如何通過(guò)準入談判的方式進(jìn)入醫保，尚未有統一的標準。

　　中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )執行會(huì )長(cháng)宋瑞霖對第一財經(jīng)記者表示，罕見(jiàn)病特點(diǎn)就是患者數量低，因此藥企研發(fā)出罕見(jiàn)病藥物后要獲得合理的利潤回報是比較艱難的。罕見(jiàn)病藥物定價(jià)高，跟研發(fā)成本以及生產(chǎn)成本高有一定的關(guān)系?！敖鉀Q罕見(jiàn)病藥物價(jià)格高的問(wèn)題，不能僅僅通過(guò)降價(jià)，因為價(jià)格降幅過(guò)大，企業(yè)后續就沒(méi)有再研發(fā)的動(dòng)力。解決罕見(jiàn)病藥物可及性問(wèn)題，一方面要讓企業(yè)能夠降低成本、追求合理的利潤，另一方面也要建設合理的報銷(xiāo)體系?！彼稳鹆厝缡钦f(shuō)。

　　在第五屆中國醫藥創(chuàng )新與投資大會(huì )上，國家衛生健康委藥物與衛生技術(shù)評估中心副主任趙琨對第一財經(jīng)記者等在場(chǎng)人士表示，可以基于個(gè)體療效，探索罕見(jiàn)病高值新藥支付方式，醫保局與藥監局聯(lián)動(dòng)，根據臨床試驗數據設立個(gè)體水平療效指標，醫保局也與衛健委聯(lián)動(dòng)，所有接受治療的罕見(jiàn)病人必須登記國家罕見(jiàn)病診療注冊系統才準以報銷(xiāo)。趙琨說(shuō)：“比如藥監局允許藥物研發(fā)到二期后就批準上市，醫保局可以先與企業(yè)協(xié)商一個(gè)價(jià)格，之后醫保局再根據藥物上市后的療效情況再對價(jià)格進(jìn)行評估。這樣一來(lái)，藥企跟企業(yè)有望達到一個(gè)雙贏(yíng)的局面?！?/p>

　　不過(guò)，有多位分析人士認為，解決罕見(jiàn)病藥物可及性問(wèn)題，仍需要尋找到多元支付方式。

　　“我們不能把解決罕見(jiàn)病藥物的支付問(wèn)題，全部推給醫保，醫保無(wú)法承擔如此高昂的價(jià)格，而是要探索多種支付方式，比如利用慈善、商業(yè)保險等，利用全社會(huì )的力量解決罕見(jiàn)病藥物可及性問(wèn)題?！彼稳鹆卣f(shuō)。

　　另外，中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟執行理事長(cháng)李林康表示，解決罕見(jiàn)病藥品的保障，一是全國要建立統一的特殊罕見(jiàn)病藥品專(zhuān)項保障計劃；二是多渠道籌資，形成統一的資金盤(pán)子；三是政府社會(huì )聯(lián)動(dòng)，確定合理的管理模式；四是開(kāi)展集中采購談判，降低藥品價(jià)格；五是制定相關(guān)配套政策。

　　轉自：第一財經(jīng)

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